腺相關病毒(AAV)

腺相關病毒(AAV)是最初發現的作為腺病毒載體污染物的小型病毒。利用AAV進行研究的一個主要優勢是它的復制能力有限，并且通常不會導致人類疾病。由于這些原因，AAV通常被包含在較低的生物安全水平，并引發相對較低的免疫效應在活生物體內。雖然AAV可以在BSL-1處理，但表達癌基因或毒素的AAV應該在BSL-2處理。

AAV能夠以低免疫應答和低毒性轉導分裂和非分裂細胞。盡管重組AAV不能整合到宿主基因組中，轉基因的表達可以是長期的。AAV的效用目前受到其小包裝容量的限制(包括ITRs在內為4.5 kb)，盡管人們對擴大這一容量有很大的興趣和努力。

傳統上，AAV要求存在另一種“輔助”病毒，如腺病毒或皰疹病毒，以便繁殖。這是由于AAV依賴于某些介導AAV復制的外源基因產物。這一要求已經被“無輔助病毒系統”所回避，該系統能夠在不使用輔助病毒的情況下產生傳染性AAV粒子。相反，在AAV生產期間，特定的基因產物可以由輔助質粒(例如，pHelper)和特定的包裝細胞系(例如，HEK293細胞)提供。

AAV質粒系統概述

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